En experimentell form av CAR-T-cellterapi har gett ett anmärkningsvärt resultat hos en treårig pojke med spridd hepatoblastom, en ovanlig form av levercancer hos barn. Efter två behandlingar fanns inga tecken på kvarvarande cancer, förutom ärrvävnad. Tolv månader efter behandlingen var pojken fortfarande sjukdomsfri.
CAR-T är en form av immunterapi där patientens egna T-celler tas ut och genetiskt modifieras så att de kan känna igen och angripa cancerceller. Metoden har hittills framför allt visat effekt vid blodcancer, medan solida tumörer varit betydligt svårare att behandla.
Pojken hade vid diagnosen en stor tumör i vänster leverlob, cirka 11 centimeter stor, och cancern hade spridit sig till lungorna och sannolikt även till skelettet.
Han behandlades med tre omgångar cytostatika och genomgick operationer där tumören i levern och metastaser i lungorna togs bort. Trots detta återkom cancern snabbt och en ny lungtumör utvecklades.
Han inkluderades därefter i CARE-studien, den första kliniska prövningen på människa av denna experimentella CAR-T-behandling. Hans egna T-celler modifierades för att känna igen proteinet glypican-3 (GPC3), som finns i hög mängd på levercancerceller. Cellerna hade dessutom genetiskt utrustats för att producera interleukin-15 och interleukin-21, med syftet att öka deras överlevnad och förmåga att bekämpa tumören.
Efter den första infusionen minskade tumörbördan och nivåerna av tumörmarkören alfa-fetoprotein sjönk. Åtta veckor senare fick pojken en andra dos. Uppföljande CT-bilder visade då inga kvarvarande tecken på cancer.
Forskarna beskriver resultatet som lovande och menar att behandlingen kan vara en möjlig väg för patienter med GPC3-positiva solida tumörer. Samtidigt handlar det om en enda patient i en tidig studie. Ytterligare patienter måste behandlas och följas under längre tid för att avgöra hur effektiv och säker metoden är. CARE-studien fortsätter, och en liknande studie, IMPACT, pågår också.
